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癌细胞电子成像(图片来源: pixabay)
癌细胞电子成像(图片来源: pixabay)

FDA批准首款基因治疗药物,血液肿瘤(白血病/骨髓瘤等)不再是不治之症?!

【希望之声2017年9月9日】8月30日,美国食品和药物管理局(FDA)发表声明,瑞士诺华公司的新疗法已获得批准,该疗法用于治疗25岁以下的复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病患者。这是第一种在美国获得批准的基因疗法。

这是一个“历史性动作”,这意味着,让人谈之色变的绝症重病有了治疗新方式,癌症将不再是不治之症!

近日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准诺华的CAR-T疗法Kymriah (tisagenlecleucel)上市,用于治疗急性淋巴细胞白血病(ALL),一次治疗的定价为47.5万美元。这是FDA批准的首款基因治疗药物,近些年来广受关注的CAR-T疗法也终于走向市场。

7月12日,美国FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)以10:0的投票结果一致推荐批准诺华公司的CAR-T疗法CTL019的生物制剂许可申请(BLA)。预计FDA将于2017年10月3日作出最终决定。而FDA正式批准诺华CAR-T疗法的这一决定比预定的时间提前了1个月!

现任美国FDA局长Scott Gottlieb博士说道:“我们正在向一个新的医疗创新时代迈进,通过重编病人自身的细胞来攻击致命的癌细胞。基因和细胞疗法等创新科技具有变革医学的潜力,也能让我们在棘手疾病的治疗上迎来转折点,让我们有望治疗,甚至是治愈这些疾病。”

CAR-T疗法有多有效?

Kymriah的获批是基于一项多中心临床试验,试验对63名难治或复发的B细胞急性淋巴细胞白血病儿童及年轻患者进行了疗效评估,结果显示,在治疗的三个月内,有52人病情得到完全缓解,总体缓解率高达83%。由于微小残留病灶意味疾病有可能复发,研究人员也进行了相关检测,结果在这些缓解的患者中无一人检测到微小残留病灶。

最早接受CAR-T治疗的一批人中,有30位白血病病人,他们不是普通的白血病病人,他们已经历了各种可能的治疗方法,包括化疗,靶向治疗,其中15位甚至进行了骨髓移植,但是不幸都失败了。通常情况下,他们的生存时间不可能超过半年。按中国的说法,死马当活马医,他们成了第一个吃CAR-T这个螃蟹的人。

结果这批吃螃蟹的人震惊了世界:27位病人的癌细胞治疗后完全消失!20位病人在半年以后复查,仍然没有发现任何癌细胞!

2012年,六岁的艾米丽·怀特海德(Emily Whitehead)在生命垂危之际,成为全球第一位接受试验性CAR-T疗法的儿童患者。她也出现癌症完全消失的情况。

究竟什么是CAR-T疗法

几十年来,肿瘤免疫学家一直试图利用人体自身的免疫系统来治疗癌症。然而,在早期研究中,大多数调动人体内部的潜能来抗击癌症的尝试,结果都令人失望。失败的原因是研究人员没有大幅提升免疫系统中的主力军——一种名为T细胞的关键免疫细胞的作战能力。而只有提高T细胞识别和攻击肿瘤细胞的能力,免疫系统才有可能在抗癌战役中取胜,否则,无异于要求免疫细胞乘着纸飞机,拿着气枪去战斗。

CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy),即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是一种新型的细胞疗法。

它是在T细胞上嵌入了一种嵌合抗原受体(CAR),该受体能够在识别肿瘤细胞表面抗原的同时激活T细胞杀死肿瘤细胞。说白了,T细胞就好比是一支“普通军队”,CAR-T细胞则是一支拥有了“GPS导航”的“特种部队”,能够精准定位到“敌军”肿瘤细胞的位置并将其歼灭。

CAR-T疗法并非万能!

虽然Car-t的前景如此美妙,但至少目前,其还不是万能的。

数据显示:现在依旧有22%的患者不能得到成功治疗,其中有人还在化疗中挣扎,有人已经去世,这是因为癌细胞本身还是具有个体差异的,这也直接导致了这项技术难以大规模工业化制备。

CAR-T细胞治疗确实是有效果的,只不过是针对特定的肿瘤,主要就是血液肿瘤,比如一些白血病和骨髓瘤等。而对于肝癌和肺癌等实体肿瘤,目前并没有明确的临床数据和案例证明CAR-T细胞治疗有效。所以,广大患者要擦亮眼睛,CAR-T是一个很好的治疗技术,但是使用范围是很有限的,防止被一些别有用心的人忽悠。

CAR-T作为前沿技术,目前还不是肿瘤治疗的首选方案,而是推荐应用在传统治疗手段已经无计可施的重症病例上。

2016年5月,21岁的癌症患者魏则西在武警北京总队第二医院(武警二院)接受生物免疫疗法治疗后,医治无效死亡。事件引发了广泛、多视角的争论与交锋。单从技术迭代的角度看,CAR-T疗法属于免疫细胞疗法的第四代技术;武警二院所采用的CIK-DC疗法属于免疫细胞疗法的第二、三代疗法,美国也曾开展过临床研究,可惜没有大规模临床试验证明其有效,美国已鲜有开展相关的研究。

在中国,有一批机构在缺少大规模、正规的临床试验的情况下,直接开始推广已经过时的免疫疗法,并收取高额费用。

我们不能不提高警惕。

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文章来源:环球科技( 文章版权归原作者所有,如有侵权,请联系我们删除)

责任编辑:陈雯韵

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